Varie opzioni di trattamento per la talassemia

La talassemia è una malattia ereditaria del sangue che rende il corpo incapace di produrre emoglobina (Hb). Di conseguenza, sperimenteranno anemia. La cosa che spesso diventa la domanda è: questa malattia può essere curata? Se possibile, quali sono il trattamento o le opzioni farmacologiche per i malati di talassemia?

La talassemia può essere curata?

La causa della talassemia è una mutazione genetica nel corpo. Ciò significa che qualcuno nato in una famiglia che trasporta questo gene mutato è a maggior rischio di sviluppare talassemia. Quindi, poiché questa è una malattia ereditaria, la talassemia può essere curata?

La risposta, ovviamente puoi. È solo che le opzioni sono molto limitate e presentano un rischio elevato. Fino ad ora, l'unico trattamento che è stato in grado di trattare completamente la talassemia è il trapianto di midollo osseo.

Sfortunatamente, non è facile trovare un donatore di midollo osseo adatto. Inoltre, le procedure di trapianto di midollo osseo (BMT / Trapianto di midollo osseo) è ancora considerato molto rischioso.

Secondo il sito web National Heart, Lung, and Blood Disease, gli esperti stanno ancora cercando altri rimedi che potrebbero trattare e curare la talassemia. Ad esempio, è possibile che in futuro ci sarà una tecnologia in grado di inserire il normale gene dell'emoglobina nelle cellule staminali del midollo osseo.

In questo modo, il corpo di un malato di talassemia dovrebbe essere in grado di produrre globuli rossi sani ed emoglobina.

I ricercatori stanno anche studiando modi per stimolare la capacità di una persona di produrre emoglobina fetale dopo la nascita. Questo tipo di emoglobina si trova nei feti e nei neonati.

Dopo la nascita, il corpo passa alla produzione di emoglobina adulta. Produrre più emoglobina fetale può compensare la mancanza di emoglobina adulta sana.

Quali sono i trattamenti disponibili per la talassemia?

Il trattamento dipende dal tipo di talassemia e dalla gravità subita da ciascun paziente.

Le persone con talassemia minore, alfa o beta, di solito mostrano solo sintomi lievi di talassemia o addirittura nessun sintomo. Le persone con questa condizione potrebbero aver bisogno di poco o nessun trattamento.

Per i casi di talassemia grave e lieve, i medici raccomandano tre tipi di trattamento standard, vale a dire trasfusioni di sangue, terapia chelante del ferro (terapia chelante del ferro) e integratori di acido folico. Altri tipi di trattamento che sono stati sviluppati o sono in corso di sperimentazione vengono utilizzati meno frequentemente.

Opzioni di trattamento per la talassemia

Le seguenti sono alcune opzioni di trattamento che possono essere intraprese da chi soffre di talassemia:

1. Trasfusioni di sangue

Le trasfusioni di globuli rossi sono il cardine del trattamento per le persone che soffrono di talassemia moderata o grave. Questo trattamento può aumentare il numero di globuli rossi sani con emoglobina normale.

Durante una trasfusione di sangue, un ago viene utilizzato per inserire un endovenoso (IV) in uno dei vasi sanguigni, fino a quando il sangue sano non entra nel corpo. Questa procedura richiede solitamente 1-4 ore.

I globuli rossi durano solo circa 120 giorni. Pertanto, potrebbe essere necessario sottoporsi a trasfusioni ripetute per mantenere un sano apporto di globuli rossi.

Per le persone con emoglobina H o beta talassemia intermedia, potresti aver bisogno di trasfusioni di sangue in determinate condizioni, come quando hai un'infezione o altra malattia, o quando hai una grave anemia che causa affaticamento.

Per quelli con beta talassemia major (anemia di Cooley), potrebbero essere necessarie trasfusioni di sangue regolari (ogni 2-4 settimane). Questa trasfusione ti aiuterà a mantenere normali livelli di emoglobina e globuli rossi.

Le trasfusioni di sangue possono aiutarti a sentirti meglio, a goderti le attività quotidiane e a vivere una vita normale. Sebbene molto utile per la sicurezza mentale, questo trattamento è costoso e comporta il rischio di trasmettere infezioni e virus (come l'epatite). Anche così, il rischio di trasmettere infezioni e virus è molto basso negli Stati Uniti perché sono stati sottoposti a severi controlli del sangue.

2. Terapia chelante del ferro

L'emoglobina nei globuli rossi è una proteina ricca di ferro. Attraverso trasfusioni regolari, il ferro nel sangue si accumula in alcuni organi, come il fegato, il cuore e altri organi. Questa condizione è chiamata sovraccarico di ferro o sovraccarico di ferro .

Per prevenire questo danno, i medici usano la terapia chelante del ferro per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo. I due principali farmaci utilizzati nella terapia chelante del ferro per la talassemia sono:

• La deferoxamina è un farmaco per la talassemia liquido che viene somministrato lentamente sotto la pelle, di solito tramite una piccola pompa portatile che viene utilizzata durante la notte. Il trattamento della talassemia richiede tempo e un po 'doloroso. Gli effetti collaterali di questo farmaco nelle persone con talassemia sono problemi di vista e udito.
• Deferasirox è una pillola che viene presa una volta al giorno. Gli effetti collaterali di questo farmaco per la talassemia sono mal di testa, nausea (fastidio allo stomaco), vomito, diarrea, dolori articolari e affaticamento.

3. Integratori di acido folico

L'acido folico è un tipo di vitamina B che svolge un ruolo nella formazione di globuli rossi sani. I medici raccomandano integratori di acido folico oltre ai farmaci trasfusionali e / o alla terapia chelante del ferro.

4. Trapianto di sangue e midollo osseo

Questo trattamento per la talassemia è stato effettivamente sviluppato e sta attraversando la fase di sperimentazione. Tuttavia, per la stessa Indonesia, il trapianto di midollo osseo, noto anche come BMT (trapianto di midollo osseo) viene eseguita meno frequentemente.

I trapianti di cellule staminali del sangue e del midollo vengono eseguiti per sostituire le cellule staminali danneggiate con quelle sane di un donatore. Le cellule staminali (cellule staminali) sono cellule del midollo osseo che svolgono un ruolo nella produzione di globuli rossi e altri tipi di globuli.

Il trapianto di cellule staminali è l'unico trattamento in grado di curare la talassemia. Tuttavia, solo pochi pazienti con talassemia grave sono stati in grado di trovare un donatore adatto.

Il trattamento attuale consente ai pazienti con talassemia moderata e grave di vivere più a lungo. Tuttavia, devono affrontare le complicazioni della talassemia che possono verificarsi di volta in volta.

Una parte importante del trattamento della talassemia è il trattamento delle sue complicanze. Può essere necessario un trattamento di complicanze per trattare problemi cardiaci o malattie del fegato, infezioni, osteoporosi e altri problemi di salute.